国产首个！石药集团 siRNA 疗法启动 Ⅲ 期临床

根据 Insight 数据库，石药集团于 2 月 25-26 日登记了两项 SYH2053 注射液的国内 Ⅲ 期临床（CTR20260564、CTR20260549），以评估 SYH2053 单药治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常受试者的有效性和安全性。

截图来源： Insight 数据库

SYH2053 是石药集团开发的一款靶向 PCSK9 的 siRNA，使用的载体是 GalNAc，采用皮下注射给药方式。Insight 数据库显示，SYH2053 是首个进入 Ⅲ 期临床的国产 PCSK9 siRNA。

本次登记的是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国内 Ⅲ 期临床试验，旨在评估 SYH2053 注射液单药治疗中国原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常参与者的有效性和安全性。

两项研究的主要目的都是评价 SYH2053 注射液在受试者中的疗效，次要目的是评价 SYH2053 在受试者中的疗效特征、安全性、免疫原性特征。主要终点指标是评价在第 330 天时 LDL-C 较基线变化的百分比。

PCSK9 是降脂药物领域的热门靶点。根据 Insight 数据库，目前共有 7 款 PCSK9 靶向药物在国内获批，包括 6 款单抗和 1 款 siRNA，其中赛诺菲的阿利西尤单抗已退出中国市场。

在靶向 PCSK9 的 siRNA 赛道，目前仅有诺华的英克司兰钠获批。在研管线中，石药集团的 SYH2053 进度最快，有望成为首个获批的国产 PCSK9 siRNA。