第三批临床急需境外新药名单公布在即,银屑病患者翘首以盼新药入围!

　　过去一年,国家药监局与国家卫健委联合发力落实国务院常务会议精神,在加快临床急需境外新药进入中国方面实施了一系列新政,其中最引人瞩目的就是<临床急需境外新药名单>(以下简称<名单>)制度。

　　中国临床急需境外新药审评审批新政的诞生,为临床急需境外新药在国内的获批开辟了加速通道,申请人在证明不存在人种差异的基础上,可以直接提出上市申请;这一政策,可使国外新药在中国的上市至少提前 1~2 年。

　　在新政推动下,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)分别于2018年11月和2019年5月正式公布第一批和第二批<名单>(比之前公布的征求意见版本删减了部分药品),合计66种境外新药被纳入加速审评审批序列,覆盖罕见病、肿瘤、心脑血管、丙肝、银屑病等疾病领域。该制度实施一年内,截至2019年11月4日,已共有10个被纳入正式稿的新药在华获批,最短审批时间仅5个月!

　　其中,第一批<名单>的40种药物里,银屑病治疗新药就有5种,足见国家目前对银屑病治疗用药的高度重视。

中国银屑病患者迫切需要更有效的药物

　　银屑病是一种免疫介导的慢性炎症性皮肤病,无法根治,只能用药物控制症状。我国现有银屑病治疗药物包括多种生物制剂,虽能有效缓解不适,但在清除银屑病所致皮损方面表现欠佳。而清除皮损、恢复正常外貌,正是众多银屑病患者的核心诉求_有些患者甚至用“生不如死”来形容皮损带来的折磨。此外,不少既往接受过现有生物制剂长期治疗的患者并未达到治疗目标¹,渴求更加有效且可耐受的药物。国内知名的银屑病患者组织“银屑病病友互助网”的相关负责人曾表示:“各种上市的银屑病生物制剂,在解决银屑病病友的核心问题_清除皮损方面,表现得还可以做到更好。我们临床治疗的需求仍远远未能达到满足!”

　　令人欣喜的是,如今国际上银屑病疗法的进程突飞猛进,不断有新的疗法诞生_如新型生物制剂Risankizumab,银屑病病友互助网在报道时更称之为“艾伯维又造了一颗‘原子弹’”,Risankizumab在欧美国家获批上市的消息不仅引起了国内银屑病病友的热切关注,也牵动着医护人员的心。那么,这一新药能否有效解决银屑病患者目前迫切需要满足的治疗需求呢?

Risankizumab或凭借这三个理由进入新一轮名单

　　新型生物制剂Risankizumab是一款白介素23拮抗剂,可用于中至重度斑块状银屑病患者。多项研究证明Risankizumab能够有效、持久地清除皮损^2,3,长期疗效明显优于现已在华上市的其他生物制剂,且安全性良好⁴。凭借其出色的有效性和安全性数据,自今年3月在日本获得首次批准后短短半年多的时间内,Risankizumab的斑块状银屑病适应证已在全球8个国家或地区获批。

Risankizumab具有显著更高的PASI 90/100应答率

　　人种差异是CDE新政考核的一个重要指标。全球3期研究中的亚组分析显示,东亚受试者接受Risankizumab治疗,疗效及安全性特征与总体人群基本一致²,不存在人种差异。

　　Risankizumab的优势还体现在依从性上。其创新给药方法为第0、4周给药后,仅需维持每12周给药1次。与其他生物制剂相比,给药频率大大降低。药物使用的便利性提升将更利于患者坚持治疗⁵。

　　通过上述分析可知,Risankizumab与现有斑块状银屑病药物相比具备明显临床优势,无种族差异,使用便利、用药依从性好,是中国600万银屑病患者急需的治疗用药,可认为其符合<名单>的纳入标准。

临床急需仍然是第三批名单的重要标准

　　据悉,第三批<名单>已在制订之中,预计将使更多临床急需的新药进入中国。全球范围内涌现的大量创新药物,哪些新药更符合“临床急需”的标准,有望被纳入第三批<名单>当中呢?

　　今年年初,有权威调研机构曾发布2019年最值得关注的新药名单,收录了一些在“未满足的临床需求”上有突破性的药物,Risankizumab凭借消除皮损方面的强劲表现位列其中。纵观该名单上其他药物,如能明显降低心血管事件风险的治疗慢性肾病贫血的急需药物_罗沙司他,就在中国大刀阔斧的药品审批改革中受益,于今年实现先于全球其他国家在中国首发上市。中国作为世界大国,有必要进一步展现大国风采,通过临床急需境外新药名单制度满足数百万银屑病患者未被满足的临床需求,促进Risankizumab这类患者渴盼的新药同步于国内上市。

　　呼吁国家应尽快将银屑病患者急需的Risankizumab纳入新一轮<临床急需境外新药名单>,加速其审批审评进程,让救急救命的银屑病好药尽快来到中国,使广大银屑病患者早日清除皮损、回归正常生活,摆脱现有的窘境。相信这不仅是医务工作者的共同心愿,更是万千银屑病患者的美好期盼。

1. Egeberg A et al. Br J Dermatol 2018;178:509-19.

2. Poster presented: 2019 AAD Annual Meeting; March 1-5,2019.

3. Armstrong AW, et al. 2019 AAD Annual Meeting; March 1-5,2019.

4. Leonardi C et al, P9891; Strober B et al, P9876; Reich K et al, P9793; presented at the 2019 AAD Annual Meeting; March 2019.

5. Zhang M et al. Patient Preference and Adherence 2015; 9: 777-84.