中国制药创新火热,监管如何营造有利环境?NIH、EMA、ICH专家给了建议

5月23日,“2018中国国际药物信息大会暨第十届DIA中国年会”在北京召开。<医药经济报>记者在会上获悉,中国制药产业界和中国药品市场正在经历重大的变化,中国在全球制药市场的地位也正在发生着重大的转变_我国已经从国际仿制药制造大国,逐步向战略市场和新兴的创新中心转变。

同时,中国的监管环境也在迅速变化,国家药品监管部门自2015年年中以来实施了一系列全面的改革措施,并于2017年6月正式成为ICH监管机构成员之一。那么,在这场变革中,如何关注趋势的变化,推动科学监管建设,建立起一个现代化监管体系,从而为药物创新营造有利环境?如何对治疗药品创新进行投入,来推动中国生物制药产业从追随者转变为领导者?

中国研发投入每年增长18%

DIA全球首席执行官 芭芭拉昆茨

目前,我了解到的数据显示,中国在案例研发方面的投入每年增长18%。世界经济论坛得出的结论表明,中国已经成为全球创新的热土。近年来,中国的工科大学毕业生数量增长迅速,远远超越了其他经济体的工科毕业生人数。两者的结合,会进一步促进大手笔研发投入、专利申请量增涨,以及研发领域风险投资,这是中国全球创新格局中的一个热点。

另外,中国的医疗需求还面临着巨大的挑战。中国糖尿病患者人数已经达到4.25亿,高血压患者已经达到2.7亿,每年肺癌新发病例约70.5万例。这意味着,新成立的药品监督机构最大的挑战就是要提升监管能力,从而让更多的药品得到审批通过,2017年跨国药企在中国的申请通过量是35个。

中国需要对监管给出定义

ICH管委会及Assembly副主席 富永俊義

不同国家对监管的定义有所不同,美国FDA将监管定义为一种科学,但我个人认为美国FDA的定义过于宽泛。我们对监管科学的定义是,能够让监管路径和监管体系获得充分信息,并做出理智的、决断的一门科学。中国监管改革已经是时候考虑给出一个定义。

中国可以实施60项ICH指导技术原则,并且对监管路径进行改革,加快监管路径的效力。在这样一个背景之下,基于科学的监管,或者是通过日常工作中融入科学,这一点是至关重要的。因此,监管科学定义就是要让监管决策以科学为依据。

创新涉及多个利益方

EMA国际事务及Portfolio Board负责人 Agnes SAINT-RAYMOND

监管科学必须要从患者的角度出发,因为任何创新不能服务患者都没有意义。创新涉及到多个利益相关方,患者、学者、医疗工作者、监管机构、研发机构、制药企业等等,所以我们的创新结果要有可及性,要从生命周期角度来创新。

欧盟的监管机构是这样定义自己的,我们是一个支持者、我们要支持创新,确保创新取得成功。这也意味着,在创新开始的时候,创新者就要与审批部门进行对话,如美国有突破性疗法审批制度、欧洲也有特殊审评审批途径。因为创新的东西是监管部门也不熟悉的,所以我们要共同花上几十年的时间一起去把握创新结果,而不是等到结果出来了再去考评优劣。

创新与监管是一种平衡

比尔及梅琳达?盖茨基金会北京代表处健康创新与合作副主任 吴文达

创新和监管之间是否存在必然的矛盾,我认为两者不是矛盾关系而是一种平衡,因为监管的每个行动都会有一个反作用力。国家药监部门进行了改革,新成立了国家药品监督管理局,市场做出了非常积极的反应,药品部门也开始积极雇佣人才和培训人才。但需要强调的是,我们培训的人才必须能够支持监管科学取得进展,例如审评人员要有一定的经验去指导创新。但从目前的情况看,还有一定的难度,很难取得两者之间的平衡,目前希望可以在GDP机构的帮助下实现平衡。如果失去这种平衡,很难实现一种有力的监管体系,而且也不利于创新,更不利于未来取得成绩。

创新通过监管得到完善

美国国立卫生研究院(NIH)科学审查中心开发和老龄化部神经科学处处长 Bruce REED

NIH认为监管科学和发现科学之间是相辅相成的关系,发现科学可以通过监管的角度得到完善。近年来,NIH在这方面得到了很多教训,很多科学家在研发的过程中可能会迷失方向,一些经过了Ⅱ、 Ⅲ期临床试验的研究,最后由于没有考虑到一些最基本的原则,如规模、标准等需要再次回到原点。

事实上,监管部门需要给科研人员把好每层质量关,及时发现他们在研究过程中的一些不严谨。另外,我们也必须清醒的认识到,并不见得所有创新都是真正意义上的进步。GCP第6版ICH技术质量原则对临床试验做出了规范,确保数据的质量,确保所获得的数据能够支撑监管决策,所以创新不光是体现在新的产品上也体现在新的数据上、新的试验方法上。因此我们希望提升质量,质量提升也是一种创新。