FDA特殊方案评估更新哪类国货先行?

　　近日,记者在美国药物信息协会主办的“美国FDA新药、仿制药报批高级研讨班”上获悉,2016年5月,美国食品药品管理局(FDA)正式对外发布了修订版的特殊方案评估,对有资格纳入特殊评估的研究方案进行了重新规定,且FDA的评估回复时限目标确定为45个工作日。

　　据了解,特殊方案评估(SPA)是美国FDA根据1997年颁布的的条款规定设计,主要是对需要使用者付费的任何药品,例如<处方药消费者付费法案>(PDUFA)的药品,可由申办方要求启动特殊方案评估。

　　那么,现阶段申报企业一般会在哪类品种审评中拿出这种利器,才能以最快的速度获取结果?

　　DIA药品/生物制品药政事务培训编委会主席Danielson表示,虽然要求启动特殊方案评估是每个申办方的权利,但有三类方案最适合使用特殊方案评估:第一类是动物致癌性研究方案;第二类是稳定性方案,主要是指药品或生物制品的方案,不符合ICH指南的情况下;第三类是临床方案研究数据,主要指新药申请或者是生物制品许可申请中疗效的首要依据。

　　启动SPA无支付费用

　　Danielson指出:“目前大多数药品申办方会在研究最关键的地方启动特殊方案评估,也就是我们常说的临床试验Ⅱ期到临床试验Ⅲ期之间。他们一般会在Ⅱ期结束后,拿出Ⅲ期方案与FDA专家组会面,等到反馈的结果才会考虑进行下一步的试验,理由是在研究已经启动后,FDA将不会开展特殊方案评估。”

　　Danielson坦言,特殊方案评估可以为申办方和FDA专家组提供一种正式的沟通方式,可以在申办方投入研究活动之前,对研究方案的关键部分达成初步的共识。一般申办方递交评估所需要的背景资料和建议方案,FDA会在45个工作日内回复一份正式的书面科学评估报告。

　　另外,为了弄清楚特殊方案评估的具体花费,记者电联了美国FDA对外咨询处相关人员。记者从该处了解到,目前申报方向FDA提交资料申请特殊方案评估一般都是免费,只有生物制品需要收费。

　　Danielson也告知本报记者:“事实上,美国FDA最大的收费项目是‘备案’。近年来FDA一直在鼓励药物创新,所以在收费上也进行了改革,大部分收费都不向申办方索取,而是转向企业支付。”

　　提前90天递交方案

　　百济神州高级副总裁及药政事务部首席总监闫小军认为,随着全球同步申报大幕的拉开,中国有越来越多的品种在美国FDA注册申报,也有很多品种已经进行到了Ⅱ期临床试验,甚至还有一些品种已经启动了Ⅲ期临床试验。一些优质的品种,完全可以尝试启动特殊方案评估,FDA对于药品审评审批并没有国界和地域限制。

　　Danielson表示,如果中国企业要申请启动特殊方案评估,一定要注意四点:第一,封面清楚标示所递交的材料为“特殊方案评估申请”;第二,将新药临床研究的注册申请的特殊方案评估递交至适当的审查部门;第三,向FDA提出方案的具体问题,例如目标、研究设计和数据分析;第四,包括有助于FDA理解整体开发计划、未来说明书描述相关的研究信息。

　　Danielson建议,基于FDA要求特殊方案评估必须在研究启动之前,所以申办方应该预留时间来讨论和解决存在的任何问题。她认为,申办方应提前至少90天递交特殊方案评估申请。

　　抗生素亦可走捷径

　　记者了解到,截止到目前,对于鼓励创新药开发,美国FDA共给出5条特殊开发途径:加快药物开发、快速批准、快速审评、FDA安全与创新法案中的新途径,包括突破性治疗药品和合格的传染病药品,以及罕见病药。目标是获得有前景的新药,在快速治愈重症患者的同时,也确立了美国创新药的霸主地位。

　　Danielson表示,近年来FDA安全与创新法案第901节也进行了修改,修订了“联邦食品、药品与化妆品法”,增加了第505E节,其为开发新的抗菌和抗真菌治疗方法提供了激励措施。目前,已经有几家公司宣布他们的抗生素获得了“合格的传染病药品”的资格审评。

　　闫小军也指出,并不是所有的药物都可以得到这样的机会,特别是在研发的初级阶段,所以在启动Ⅲ期临床试验之前启动特殊方案评估就显得尤为重要。他指出,从目前的申请情况来看,美国很多药厂并不愿意生产和研发抗生素,美国政府才会让抗生素也可以走快速开发的途径。

　　据FDA公开的数据统计,截止到2015年底,我国约有近300家企业在美国递交了ANDA(新药申请程序)申请。美中医药开发协会原会长颜宁在接受本报记者采访时表示:“现阶段中国制药企业在FDA的申报项目主要集中在创新药和仿制药两个领域。从目前的申报情况来看,大多数创新药处在IND申报和早期临床研究阶段,离产品上市还有很长的时间。可以预见的是,未来5~10年,会有更多数量的中国仿制药获得FDA批准。”

来源:医药经济报