[“两会”药事]人凝血因子Ⅷ产量低 需完善定价机制

随着宏观经济的发展、医疗水平的进步、社会保障体系的不断健全,我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势,用药需求也随之逐年增加。但遗憾的是,目前我国人凝血因子Ⅷ产品的生产能力依然远远满足不了患者的需求。

　　2月29日,本报记者在国际罕见病日活动现场获悉:2007年以前,全国生产的人凝血因子Ⅷ产品总和仅为20万~25万瓶左右,到2013年达到40万瓶左右,并以10%~20%的比例稳定增加。

　　与此同时,我国每年登记的患者数正持续增长,且患者的需求逐步从满足基本治疗向预防治疗转变。以12000名患者、每人每年预防治疗用药量300瓶计算,我国大陆地区人凝血因子Ⅷ产品的需求量约为360万瓶,而目前的产量仅为80万~90万瓶。

　　中国工程院院士、我国著名遗传学家曾溢滔指出,甲型血友病是以出血倾向为主要表现的一种疾病,患者往往因关节及深部肌肉发生反复出血而导致肢体活动障碍甚至残疾,手术后延迟性出血或内脏出血更可能危及生命。目前,临床上对甲型血友病尚无有效的根治方法,但如果按照预防治疗方式给患者注射补充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ产品,即使是重度甲型血友病患者,也可以过上几乎和正常人一样的生活。

　　根据中国血友之家的统计,2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人,而在2010年登记在册的甲型血友病患病人数仅为7000人。短短的5年间,血友病登记患者数增长了70%。特别是2007年,随着国家医保政策的完善,人凝血因子Ⅷ产品由职工医保扩充到城镇居民医保,血友病患者长期压制的治疗需求得到快速释放,然而药品产量并没有相应增加,从而导致当年人凝血因子Ⅷ产品供应短缺。

　　全国人大代表、军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇介绍,人凝血因子Ⅷ产品的生产原料为血浆融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ产品生产厂家的原料血浆量有限,故冷沉淀也有限,造成因原料短缺导致药品短缺的情况。为解决甲型血友病患者的基本用药,自2008年原国家食药监管局批准使用价拨冷沉淀生产人凝血因子Ⅷ产品以来,2011~2014年国内厂家为市场提供了24%~50%的人凝血因子Ⅷ产品,价拨冷沉淀的社会效益十分明显。截至目前,从未发生过因价拨冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ产品安全性问题。

　　实践证明,继续扩大价拨冷沉淀的范围已成为目前最有效、最快捷、最可行、最安全的解决方法。陈薇推算,如果行业内能充分开展价拨冷沉淀工作,在现有的采浆能力下,预期每年可以生产出200万瓶产品(以200IU/瓶计)。而且生产企业充分利用产能后,成本也可能随之下降,从而减轻患者和国家的负担,无疑是一件一举多得的好事。

　　据了解,罕见病是人类医学面临的最大挑战之一,已知的7000种罕见病有80%属于基因缺陷疾病,具有效治疗药物的疾病不到5%,大多数药物甚至没有在中国上市,而血友病是目前临床上为数不多已经找到有效治疗方式的罕见病之一。为此,该疾病的药物保障等问题应该引起社会各界的高度重视。

　　陈薇建议,国家食品药品监管总局继续推动和扩大价拨冷沉淀工作的范围。通过价拨冷沉淀,让有生产能力的企业快速为社会提供产品,并在此成功经验的基础上,继续扩大价拨范围到其他的血浆组分,出台相关指南,有序实现血浆组分的流通使用,提高血浆综合利用率。

　　陈薇提出,国家应该鼓励新设单采浆站。血液制品是现代医学救治多种疾病的基本、必需的特殊药品,具有稀缺和不可替代的特性,属于国家战略资源,其生产供应关系到国家安全和社会稳定,关系到深化医药卫生体制改革的大局。一个国家的献浆供应能力代表着这个国家的生产力先进程度,更代表着一个国家的道德水平。

　　“从表面看,价拨冷沉淀只是在现有采浆量的基础上提高了原料血浆的利用率。从长远角度考虑,提高我国大陆的血浆采集量,才是从源头解决人凝血因子Ⅷ产品紧缺问题的根本方式。”陈薇建议,国家在从严监管的基础上,扩大宣传“献血献浆光荣”的理念,统一组织建立血液制品生产与配送机制,引导国内采集能力强、血浆综合利用率高的规模化集团生产企业加强血浆站能力建设,鼓励新设单采浆站的审批,鼓励在大中城市设置浆站,支持能生产人凝血因子Ⅷ产品的企业优先建浆站,并进一步完善血液制品定价机制。

　　陈薇认为,应该通过政府政策指导,优化单采血浆站布局,推进各地区采血浆工作的均衡发展,在血制品需求消耗量大的发达省份、地区等开展浆站建设,提高血浆供应量,维护国民用药供给安全。

　　另外,也有专家提出,培育民族血液制品龙头企业至关重要。从国家安全和民族安全的战略高度,积极鼓励血液制品民族企业尤其是龙头企业的兼并发展,减少对进口血液制品产品的依赖,提升我国血液制品产品的自给率;鼓励各血液制品生产企业对人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物的研发,国家加快药品审评,推动研发药品尽快投放市场,满足病患需求。