Linux开启新药研发革命

葛兰素史克公司研究人员用来测试化合物对疟原虫产生作用的容器。

十年前，Linux操作系统开启了软件开发的一场革命。葛兰素史克公司（GSK）的一项举措将测试类似的开发源代码原理是否适用于新药开发。

公开化合物设计数据

这家全球制药业巨头近期向公众公开13,500种化合物的设计，该公司指出，这些化合物可能抑制引起疟疾的寄生虫。

GSK和其他公司希望，信息共享和共同工作能使科学家比单个公司孤军奋战更快地发现一种能治疗这种由蚊子传播的疾病。GSK西班牙医药开发园区负责人尼克·卡马克指出，其他的研究人员“可以从别的角度研究这些分子，看到我们所不能看到的。”

GSK的数据将发布于两家政府网站和一家私营网站上。

这一举措被认为是迄今为止制药工业在药物发现中应用开源技术进行的最大一项实验，该实验源于志愿者间的合作创造不单独由一家公司拥有的产品的想法。

在软件行业，借助于开发源代码方法，诞生了Linux、MySQL数据库和其他一系列程序。基于源代码技术的软件产品现在与微软、甲骨文和其它传统上商业软件公司的产品展开竞争。开放源码开发人员共享软件公司通常予以保密的源代码程序指令。

类似地，大型制药公司对它们的药物结构和其它知识产权实行严格保护。任何特定的分子都有成为重磅炸弹式药物的潜力——类似于微软Windows软件那样的现金牛。但是，像疟疾这样的疾病主要肆虐于贫困人群，这些疾病的治疗药物不一定会带来巨大的现金回报，这使得像GSK这样的实验风险较少。

在GSK之前开展的开源药物开发尝试，包括一个称为热带病计划（Tropical Disease

Initiative）的非营利性组织，以及一项由辉瑞无偿向研究者公开化合物的称为被忽视疾病用药计划（Drugs

for Neglected Disease Initiative）的项目。

三家网站将提供GSK的数据，其中两家网站由政府资助（一家在美国，另外一家在欧洲）。第三家网站由硅谷的联合药物发现公司（Collaborative

Drug Discovery Inc.

CDD公司）维护，这家公司于2004年从礼来公司分离出来，由比尔-美琳达·盖兹基金会和风险投资公司创业者基金（Founders

Fund）提供资助。

CDD公司的网络服务结合了与Facebook类似的社会网络和甲骨文公司风格的数据库的元素。所有在CDD公司网站注册的的研究人员都能看到GSK提供的化合物图形描述和相关的化学和生物学数据。数据库将允许注册研究人员上传他们自己的数据以便与其他研究人员共享。

这项服务是免费的。如果研究人员希望将数据与所有者产权信息结合，CDD公司也提供一种基于收费的、保密版本的安全网站，使研究人员可以锁定他们想保密的信息。

开发一种新药是一种检验哪些化合物能对一个生物靶标产生作用的试错过程。抗疟药的靶标是引起致命疾病恶性疟原虫或恶性疟原虫生存所需的红细胞。GSK去年测试了两百多万种化合物，从中挑选出据说有一些效果的13,500种化合物。

针对被忽视的疾病

然而，将筛选范围缩小到可能产生一种药物的少数化合物是一个日益复杂的过程。在一种抗疟药产生前，在现在的尝试中证明有希望的任何化合物都需要花费数年的时间测试和投资。

GSK表示，对从这些化合物中产生的任何抗疟药，将不寻求专利，并希望其他研究人员能将其知识产权捐赠给被忽视疾病的专利池。但如果GSK提供的化合物被用于开发用于其它种类疾病的药物，该公司将考虑知识产权问题，GSK发言人表示。

包括加利福尼亚大学旧金山分校的詹姆斯·麦克罗教授在内的研究人员从2007年开始使用数据库共享包括疟疾和血吸虫病在内的数据，血吸虫是一种可以引起肝肾损伤的寄生虫。该小组共享数以万计的化合物，加快针对例如疟疾这样的疾病的少数化合物的筛选过程，挑选出最佳选择的化合物，在动物上测试，麦克罗博士指出。

CDD公司首席执行官巴里·布林相信，针对被忽视疾病的工作是大型制药公司最终将开源技术用于开发商业药物的先驱。

一些制药专家对此表示质疑。原因包括知识产权管理和其它不确定性等令人棘手的问题。任何给定的化合物，可能最终会超出预期，对其它疾病产生影响，并最终比预期的更有价值。例如，GSK发现抑制引起疟疾的寄生虫的药物其实是一种上市后治疗癌症的药物。

“我认为这是一个潜在的有趣模式，但盈利性机构不会参与其中。”对生命科学公司进行投资的Prism风险管理公司合伙人布伦丹·奥莱利指出。

然而，GSK的卡马克先生并未排除这种可能性。他希望开源工作将来对GSK产生更为广泛的影响，特别在大型制药公司推出新药面对的挑战方面。“制药行业需要对将来开展业务的多条路径进行评判。”他指出。

来源：医药经济报