和誉医药匹米替尼国内申报上市

6月9日，CDE官网显示，默克向NMPA递交了盐酸匹米替尼胶囊 (ABSK021) 的上市申请并获得受理，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该适应症已于上个月被纳入优先审评。

截图来源：CDE 官网

据悉，匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子 CSF-1R 抑制剂。

2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区对所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。

同时，和誉医药将获得 7000 万美元的一次性、不可退还的首付款，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达 6.055 亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。

4月1日，和誉医药宣布，默克已根据此前签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为8500万美元。

默沙东长效RSV单抗获FDA批准上市

当地时间6月9日，默沙东宣布，Clesrovimab(MK-1654) 获得美国FDA批准，用于预防婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个针对婴儿的单剂量RSV单抗，不受患者体重限制。

截图来源：默沙东官网

公开资料显示，RSV是一种传染性病毒，可引起流感等广泛的季节性感染，全球婴幼儿和老年人都深受其害， 是一岁以下健康婴儿住院的主要原因，也是中低收入国家婴儿的主要死亡原因。

默沙东新闻稿介绍，Clesrovimab 是一款在研的长效单克隆抗体，通过与RSV的融合糖蛋白结合，诱导对RSV的被动免疫，预防 RSV 感染。本次获批基于关键IIb/III CLEVER研究（MK-1654-004）和III期SMART研究（MK-1654-007）的结果。

丽珠医药长效痛风siRNA疗法申报临床

6月9日，丽珠医药宣布其1类创新药YJH-012的临床试验申请已于近日获CDE正式受理。YJH-012由丽珠医药（拥有全球权益）与佑嘉生物联合开发，是全球痛风治疗领域的潜在First-in-class小干扰RNA（siRNA）药物。

 截图来源：丽珠医药官微

据丽珠医药介绍，YJH-012的核心机制是利用siRNA技术，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统 GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所肝脏。在肝细胞内，siRNA分子与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合。RISC中的解旋酶分离siRNA双链，释放其引导链。该引导链精确识别并结合靶蛋白对应的信使RNA（mRNA），引导RISC中的剪切酶将其切割降解。被破坏的mRNA无法再作为模板合成目标蛋白，在源头上显著降低关键致病蛋白的生成量，阻断尿酸生成通路。

得益于经化学修饰的siRNA稳定性强、肝靶向递送构建细胞内缓释储库、RISC复合体半衰期长等因素，YJH-012单次给药有望实现3~6个月的持续降尿酸效果。